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治療法の開発が困難な希少難治性疾患領域においては、近年、技術開発が進んできた画期的な医薬品、医療機器、再生医療等製品(以下、医薬品等)による治療が期待されている。本課題では希少難治性疾患に対する新しいシーズ(開発候補物)の国内での薬事承認に加え、既存の医薬品等の適応拡大を最終目標としたシーズ創出、非臨床試験、医師主導治験(原則として第 II 相試験まで)を実施し、患者の QOL や予後の向上に資する医薬品等の開発を目指す。本公募研究開発課題では、臨床開発の段階に応じてステップごとに公募を行う。具体的な目標としては、医薬品の場合は以下の例示を念頭に置くが、医療機器及び再生医療等製品の場合は以下の例示を参考にそれぞれの開発フェーズにて判断することとする。申請にあたっては、現状がどのステップのどの過程にあるかを明確にした上で該当するステップに応募すること。
 
(a)薬事承認を目指すシーズ探索研究(ステップ 0)においては、開発候補物の創出を目的としたスクリーニング系構築、ヒット化合物評価、構造最適化、探索的薬効評価等。
 
(b)治験準備(ステップ 1)においては、治験への移行を目的とした非臨床試験※ の実施、治験用製剤又は製品の確保(治験薬の GMP 製造、製品の QMS 製造※ 2等)、治験プロトコールの作成、治験相談の実施等を行い、原則として研究開発期間終了時までに、治験へ進める状況となっていること。
 
(c)医師主導治験(ステップ 2)においては、医師主導治験を実施(治験計画届の提出、第 I 相試験の実施、第 II 相試験の実施、POC (proof of concept) の取得、GMP・QMS製造※ 2 等)し、原則として研究開発期間終了時までに、薬事承認申請を実施する企業等への導出が成立すること。

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