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難治性がん・希少がんの研究分野は創薬等シーズの創出が困難であるほか、民間主導での研究開発が一般的に進みづらいとされており、アカデミア等において診断や治療法の開発に向けた取り組みを積極的に推進していく必要があります。平成 28 年 12 月のがん対策基本法の改正においても、難治性がん・希少がんの研究促進についての配慮の必要性が条文に追加され、本研究分野の底上げを図ることは、喫緊の重要課題と言えます。
本事業では、基礎研究等から得られた有望なシーズを基に応用研究から前臨床研究へのステージアップを目指して研究を進めていますが、一方、難治性がん・希少がんに関連する研究分野においては、創薬の成功確率が極めて低く、創薬シーズの枯渇が懸念されるため、現在の有望なシーズを育成させるだけでなく、継続的にシーズ候補を掘り起こすことも必要です。
以上を踏まえ、がんの特性に着目した新たな研究領域として、難治性がん・希少がん創薬等シーズの持続的創出のため、本態解明に関する研究から、バイオマーカー等の早期同定や治療法の早期確立を実現するための新たなシーズを探索する標的探索研究を推進します。
本公募では、難治性がんとして、脳腫瘍、スキルス胃がん、胆道がん、膵臓がん等に代表される、「現在の診断・治療法では治療が難しいとされるがん」を主な募集対象とします。また、希少がんとは、口腔がん、肉腫等に代表される「概ね罹患率人口 10 万人当たり 6 例未満、および、数が少ないため診断・治療上の課題が他のがんに比べて大きいがん」を指します。希少がんの定義に該当しないがんの、希少なサブタイプについては、本公募では募集対象としません。
 
・難治性がん・希少がんの原因・発症機構を解明する研究
・難治性がん・希少がんの予後予測バイオマーカーや診断法の研究
・難治性がん・希少がんの新規治療法の研究

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